GC녹십자, ‘뇌실투여형 헌터증후군 치료제’ 국내 첫 식약처 허가

[한국금융신문 정채윤 기자] GC녹십자가 국내 최초로 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 위한 뇌실투여형 치료제의 식품의약품안전처 품목허가를 획득했다. 회사는 기존 정맥주사 제형과의 병용 투여를 통해 전신 증상과 뇌 조직 내 병변을 동시에 치료하는 포괄적 치료 옵션을 제공할 방침이다.

GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주’가 식약처로부터 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 중추신경계 손상을 동반한 국내 헌터증후군 환자를 위한 전용 치료제가 승인을 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명 꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다. 골격 이상, 지능 저하 등 다양한 증상이 나타난다. 특히 전체 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중증 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.

기존 정맥주사(IV) 제형은 전신 증상 개선에 효과적이지만 약물이 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다. 헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 투여하는 방식이다. 기존 IV 제형과 병용 투여 시 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료해 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 보다 포괄적인 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다고 회사 측은 밝혔다.

GC녹십자는 국내 허가에 앞서 일본과 러시아, 페루, 대만에서 각각 품목 허가를 획득했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

한편, GC녹십자는 한미약품과 공동 개발한 피하주사 제형의 차세대 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’를 미국 바이오마린에 최대 4억7500만 달러(약 6367억 원) 규모로 기술수출했다. 두 회사는 선급금으로 7000만 달러(약 938억 원)를 받고, 이후 마일스톤(단계별 기술료)으로 최대 4억500만 달러(약 5429억 원)를 수령한다.

정채윤 한국금융신문 기자 cy@fntimes.com