RNA 치료제는 질병을 일으키는 유전자 발현을 원천 차단한다. 올해 초부터 메신저 리보핵산(mRNA‧messenger RNA) 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 상용화를 계기로 개발에 속도가 붙고 있다. 그동안 덩치가 커 세포 안으로 어떻게 전달하는지가 RNA 치료제 개발 과제였지만, mRNA 덕분에 이 문제가 해결됐다.
최근에 업계에선 RNA의 성장세를 표현하는 용어로 ‘RNAissance’를 사용하곤 한다. RNA와 르네상스를 합친 말이다.
현재 국내외 많은 제약‧바이오 기업이 다양한 분야에 RNA 치료제 개발을 시도 중이다. SK바이오팜(대표 조정우)은 알츠하이머(Alzheimer‧퇴행성 뇌질환) 치매 치료제를 개발하는 비상장 바이오벤처 바이오오케스트라(대표 류진협)와 손잡고 마이크로 RNA(miRNA) 기술을 뇌전증 치료제 개발에 적용하는 시도를 하고 있다.
이 밖에도 ▲바이오니아(대표 박한오) ▲알지노믹스(대표 이성욱) ▲셀트리온(대표 기우성) 등 다양한 국내 제약 회사가 RNA를 활용한 치료제를 시장에 선보이기 위해 노력 중이며 해외 역시 덴마크 제약사 노보노디스크(Novo Nordisk‧대표 라스 프루어가르드 예르겐센)가 RNA 분야 선두 업체 ‘다이서나’(Dicerna‧더글러스 팸브로우)를 33억달러(4조4748억원)에 인수하는 등 RNA 치료제 개발 움직임이 활발한 상황이다.
그는 “특히 코로나19 이후 mRNA 의약품에 관한 관심이 커지고 있다”며 “글로벌 RNA 치료제 선두 업체론 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals‧대표 브렛 P. 모니아)와 앨나일람(Alnylam Pharmaceuticals‧대표 이본 그린스트리트)이 있는데 siRNA가 더 부각되면서 앨라일람이 주목받는 중”이라고 말했다.
현재 앨나일람은 첫 치료제 ‘온파트로’(Onpattro, patisiran)를 시작으로 5개 제품을 출시했다. 특히 렉비오(Leqvio‧성분명 이클리시란)는 만성질환 치료제로서 블록버스터(Blockbuster‧대규모) 급 의약품이란 기대감이 높다.
이달미 투자분석가는 “RNA 치료제 가운데서는 RNA 간섭 치료제가 ‘선두주자’”라고 평했다.
보고서에 따르면, 단백질 합성에 관여하는 RNA를 이용한 치료제에는 △RNA 간섭 기능을 이용한 siRNA △뉴클리오타이드(Nucleotide‧핵산 구성단위) 단일 가닥으로 RNA를 간섭하는 RNA 올리고 핵산(ASO‧Anti-Sense Oligonucleotide) △mRNA를 활용해 치료 단백질에 대한 항원을 표현하는 데 사용하는 mRNA 치료제 등이 있다.
그는 “RNA 간섭 치료제 장점은 표적 단백질에 대한 선택성이 높아 약물 디자인(Design‧설계)이 간단하고 신속한 개발이 가능하다는 점”이라며 “또한 내성이 없고 약물 지속성 역시 우수하다”고 설명했다.
그러면서도 “단일 가닥으로 돼 있어 체내 분해가 쉬워 표적 장기에 대한 선택성은 낮다”며 “따라서 지질 나노입자(LNP‧Lipid Nanoparticle) 캡핑(Capping‧RNA 말단을 감싸 안정화하는 것), GalNAc(N-Acetylgalactosamine) 등 캡슐화(Encapsulation)하거나 전달 기술을 써야한다”고 단점도 함께 언급했다.
이 투자분석가는 RNA 치료제 성장에 따라 ASO 생산 수혜를 예상했다. 그는 “RNA 치료제 성장에 따른 수혜는 신약 업체뿐 아니라 원료 공급 업체도 될 수 있다고 판단한다”며 “주요 글로벌 업체로 니토덴코 아베시아(Nitto Denko Avecia), 애질런트테크놀로지스(Agilent Technologies Inc.), 에스티팜이 있다”고 전했다.
이어 “최선호주(Top Pick)로는 RNA 치료제 최대 수혜주 ‘에스티팜’을 꼽는다”며 투자의견 ‘매수’와 목표가 15만원을 제시했다. RNA 신약 개발 업체론 올릭스와 올리패스(대표 정신)를 추천했다.
현재 에스티팜은 2일 유망한 중소·벤처기업들의 자금 조달을 목적으로 한 장외 주식거래 시장 코스닥(KOSDAQ)에서 오후 1시 45분 기준으로 전 거래일보다 0.10%(100원) 오른 9만5500원에 거래되고 있다. 최근 한 달 수익률은 –2.85%, 1년 수익률은 –6.19%로 주가가 낮아진 상태다. 같은 시각 보고서에서 추천 종목으로 언급된 올릭스와 올리패스는 각각 전 거래일보다 5.95%, 0.74% 상승 중이다.
임지윤 기자 dlawldbs20@fntimes.com
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