GC녹십자, 한미약품과 파브리병 치료제 글로벌 1/2상 첫 환자 투여

[한국금융신문 김나영 기자] GC녹십자는 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이 임상 1/2상 첫 환자 투여에 성공했다고 15일 밝혔다.

GC녹십자은 한미약품과 파브리병 치료제 'LA-GLA'의 글로벌 임상을 진행하기 위해 미국, 한국에서 임상 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다.

이번 임상 1/2상 시험은 미국 LDRTC를 포함한 6개 기관과 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다.

스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍됐을 때 발생한다.

체내 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고, 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.

그러나 이 요법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함과 치료 부작용이 있다.

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 특히 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했다.

기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증해 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 "첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작돼 기쁘다"며 "파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 전했다.

김나영 한국금융신문 기자 steaming@fntimes.com